新药开发是一个漫长而高成本的过程

据麦姆斯咨询介绍，新药开发是一个漫长而高成本的过程。制药和生物科技公司通常需要花费10~15年、投入超过10亿美元来开发一种新药并将其推向市场。不仅如此，由于安全和有效性等问题，药物开发过程中还存在很高的风险，高达90%的候选药物最终会在开发过程中被淘汰，为开发商带来巨大损失。因此，任何能够解决这些药物开发痛点的技术，都能够迅速发展成价值数十亿美元的新产业。

过去几年来，人工智能（AI）技术在新药开发领域逐渐兴起，特别是利用机器学习（ML）和深度学习（DL）算法来改善药物开发过程。在药物开发的早期阶段，在动物和人体临床实验之前，利用人工智能技术对候选化合物进行鉴定和优化，使其具有所需要的药理学特性。

尽管利用计算机技术来协助药物研发已经有数十年历史，甚至人工智能本身在新药开发领域也已经出现了10余年，但是直到近期这项技术的优势才得以真正展现。从融资角度来看，药物研发应用的人工智能企业80%的融资发生在过去三年里，尽管2020年意外发生了新冠病毒肺炎（COVID-19）大流行，但是2020年的融资额仍然超过了2018年和2019年的总和。

新药开发应用的人工智能方法

新药开发为什么要应用人工智能？

新药开发人工智能技术开发商，以及利用人工智能开发的新药已经证明，利用人工智能算法可以将原本需要持续多年的开发过程缩短至仅需数月。开发时间的大幅缩短，以及因此所需合成化合物数量的减少，可以显著降低开发成本，解决新药研发的两大痛点。

从实验室到临床，人工智能在虚拟筛选中的应用

尽管在新药开发成功率方面，人工智能新药开发厂商的技术不一定比传统方法更高，但是，更快的时间表和更低的成本已经足以吸引全球制药厂商竞相投入，开发自己的人工智能技术，或与人工智能开发商达成合作或交易。

基于结构的虚拟筛选可以预测与靶标结构结合的配体分子。基于结构的虚拟筛选是人工智能在新药开发应用中的主要形式。

如何在新药开发中应用人工智能？

在本报告中，英国知名研究公司IDTechEx将基于结构的虚拟筛选和全新药物发现作为新药开发的两大块进行了重点研究，聚焦了这两个方向的人工智能应用。目前，基于结构的虚拟筛选等具体应用获得了更高的关注，但是，对于这两个主要方向，人工智能将在未来对哪个产生最大的影响尚不确定。

人工智能在全新药物设计中的应用（样刊模糊化）

基于结构的虚拟筛选是通过现有的结构数据库来实现的，这些结构数据可以应用人工智能算法，不过，由于生物系统的复杂性，化合物的结构和适配性并不能完全反映化合物作为药物的安全性和有效性。表型虚拟筛选和全新药物发现等技术或能为一流新药甚至多靶点药物带来更多希望，人工智能在化合物特性的预测和优化方面可以提供全面支持。

新药优化中的人工智能应用

化合物优化过程中的人工智能应用

一旦一种新的分子结构被合成或一种靶点化合物被确定，研究人员就可以利用计算工具来预测该化合物的特性，然后根据目标、靶点及其他因素对其特性进行修饰。

利用包含数十亿个分子结构的数字化合物数据库训练人工智能算法，以识别与某些类似药物特性相对应的化学结构。通过人工智能模型能够确定需要进行哪些结构修饰以实现所需要的特性。一旦这些特性被改变，就可以合成这些化合物，并在一系列体外实验中进行测试，分别验证其特性。

实验结果分析后，可以将数据反馈到人工智能算法。这一关键步骤使软件能够理解其预测的有效性，并在必要时从错误中修正，以便在未来生成更可行的预测。不断重复循环，直到达到所需要的性能，最终优化的化合物就可以准备进行临床前试验。

本报告覆盖了新药开发过程中的四个主要部分：

- 虚拟筛选，包括基于结构的虚拟筛选、基于配体的虚拟筛选和基于表型的虚拟筛选；

- 全新药物设计

- 先导化合物优化（预测和优化化合物性能）

- 化学合成规划

新药开发应用的人工智能厂商研究包括：

- 主要厂商

- 资金来源（按应用和药物类型细分）

- 技术

- 公司简介（包括访谈）

- 候选药物进展

- 软件功能

- 技术完成度

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