首次利用基因疗法恢复老年动物模型的听力

美国科学家在最新一期杂志《分子疗法》上发表文章称，他们最近开发出一种成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法恢复老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。

预计到2050年，每10名中就会有1名出现听力损失。在全世界数亿人的听力损害事例中，遗传性听力损害往往是最难治疗的。虽然助听器和耳蜗植入的缓解效果是有限的，但没有任何方法可以逆转或预防这些遗传性疾病，因此科学家们必须将基因疗法作为替代方案进行评估。

近年来，基因治疗最有希望的工具之一是腺病毒（aav）载体。虽然这种方法使有遗传缺陷的新生动物恢复了听力，但在完全成熟或老化的动物模型中尚未证明其能力。人类天生耳朵完全发育，在利用这种方法对患有遗传性听力损害的人类进行仲裁之前，证明该载体的能力是非常必要的。

在最新研究中，美国麻省眼耳科医院的科学家开发出成熟的老鼠模型，首次成功证明了老年动物模型中aav的功效。该模型具有类似于tmprss3人类基因问题的突变，导致听力逐渐丧失。

研究组表示，通过病毒媒介的遗传基因疗法，无论是单独的还是人工耳蜗结合，都能治疗遗传性听力损失。