中国人工智能系列白皮书:人工智能与药物发现

　　肿瘤药物研发是人工智能（Artificial intelligence，AI）的重要应用场景。靶点识别是肿瘤药物研发的关键抓手。近年来，在肿瘤多组学大数据的驱动下，人工智能逐渐成为肿瘤靶点研究中必不可少的研究手段。早期的肿瘤靶点研究模式较为简单，以检测肿瘤高突变率基因为主。目前已经获批进入临床的肿瘤靶向药大部分就是靶向这些高突变率的基因编码的致癌蛋白“］。然而经过临床的长时间测试，人们发现，这样的靶向方案能覆盖的肿瘤患者群体过于有限，即使是能满足靶向治疗条件的患者，也很容易出现耐药甚至转移复发的情况［2］。近年来，生物分子测量技术的不断突破，使得人们能够从不同分子层面建立全面的肿瘤异常模型，为肿瘤靶点研究创造了新的契机。肿瘤靶点的研究从传统的关注高突变基因的单一思路，逐渐发展为多层面、多角度的研究思路［3］。随着技术的普及和成本的下降，无论是反映肿瘤病人个体间差异的批量组学数据，还是反映肿瘤细胞间差异的单细胞组学数据都在快速产生和累积。爆发式增长的肿瘤组学大数据，为人工智能在肿瘤研究上的应用提供了数据基础。同时，组学数据具有维度高、噪声大、数据类型多样等特点，分析难度较大，也确实需要量身定制的分析方法来进行去噪和模式抽提。

　　人工智能为基于组学数据的肿瘤靶点识别提供了强大的计算工具。人工智能，更具体地说是机器学习（Machine learning，ML）分支，可以处理大规模异构数据集，并识别出数据中的潜藏模式。而随着技术的普及和成本的下降，肿瘤样本的批量组学和单细胞组学数据都在快速产生和累积，为人工智能在肿瘤研究上的应用提供了重要的数据基础。此外，组学数据具有维度高、噪声大、数据类型多样等特点，分析难度较大，需要量身定制的分析方法来进行去噪和模式抽提。目前，决策树、支持向量机等众多人工智能模型均已广泛应用到了组学数据建模和肿瘤靶点识别中。